जीन थेरेपी क्या है? अब सिकल सेल रोग के मरीजों को नई जिंदगी मिल सकेगी

सिकल सेल रोग उपचार: सिकल सेल रोग एक अजीब बीमारी है। इस बीमारी के मरीजों का जीवन जहर के समान हो जाता है। ऐसे हालात के बीच एक अच्छी खबर आई है. इस खबर से उम्मीद की किरण जगी है. यहां हम बात कर रहे हैं सिकल सेल बीमारी के बारे में। दुनिया में पहली बार किसी सिकल सेल मरीज का इलाज जीन थेरेपी से किया जा रहा है। 12 साल के केंड्रिक क्रॉमर को अमेरिका में जीन थेरेपी दी जा रही है. महीनों के उपचार के बाद, वह संभवतः सिकल सेल मुक्त हो जाएगा।

न्यूयॉर्क टाइम्स में छपी एक रिपोर्ट के मुताबिक, सिकल सेल की वजह से क्रॉमर के सारे सपने चकनाचूर हो गए। उनके लिए साइकिल चलाना, ठंड में बाहर जाना, फुटबॉल खेलना…और सामान्य बच्चों की तरह मौज-मस्ती करना मुश्किल था। भयानक दर्द हो रहा था. केंड्रिक क्रॉमर को अब उम्मीद है कि उनकी हालत में सुधार हो सकता है। वह ठीक हो जाएंगे और सामान्य जीवन जिएंगे।’

पिछले साल अमेरिका में सिकल सेल रोग के इलाज के लिए दो प्रकार की जीन थेरेपी को मंजूरी दी गई थी। केंड्रिक ब्लूबर्ड बायो नामक कंपनी का पहला व्यावसायिक मरीज है। एक अन्य कंपनी वर्टेक्स थेरेप्यूटिक्स ने अभी तक यह खुलासा नहीं किया है कि उसने किसी मरीज का इलाज शुरू किया है या नहीं।

अमेरिका में क्रॉमर जैसे लगभग 20,000 लोग सिकल सेल रोग से पीड़ित हैं। सिकल सेल रोग लाल कोशिकाओं का एक आनुवंशिक विकार है जो असहनीय दर्द का कारण बनता है। लोग इस बीमारी के साथ पैदा होते हैं। उन्हें इस बीमारी के लिए उत्परिवर्तित जीन अपने माता-पिता से विरासत में मिलता है।

जीन थेरेपी से सिकल सेल रोगियों का इलाज कैसे किया जाएगा?
केंड्रिक क्रॉमर का बुधवार को वाशिंगटन के चिल्ड्रेन्स नेशनल हॉस्पिटल में इलाज शुरू हुआ। डॉक्टरों ने उसके अस्थि मज्जा से मृत कोशिकाओं को हटा दिया है, जिसे ब्लूबर्ड उपचार प्रदान करने के लिए अपनी प्रयोगशाला में आनुवंशिक रूप से संशोधित करेगा। इसमें महीनों लगेंगे. इस प्रक्रिया को शुरू करने से पहले, ब्लूबर्ड को लाखों केंड्रिक की स्टेम कोशिकाओं की आवश्यकता होगी। यदि पहली बार पर्याप्त स्टेम कोशिकाएँ उत्पादित नहीं होती हैं, तो कंपनी एक या दो बार और प्रयास करेगी। यदि यह पर्याप्त नहीं है, तो केंड्रिक को एक और स्टेम सेल निष्कर्षण की तैयारी में एक महीना बिताना होगा।

सिकल सेल रोग क्या होता है?
सिकल सेल रोग एक आनुवंशिक रोग है। यह लाल रक्त कोशिका विकारों का एक समूह है जो हीमोग्लोबिन को प्रभावित करता है। हीमोग्लोबिन वह प्रोटीन है जो पूरे शरीर में ऑक्सीजन पहुंचाता है। आम तौर पर, लाल रक्त कोशिकाएं डिस्क की तरह होती हैं और नसों के माध्यम से आसानी से गुजरती हैं। सिकल सेल रोग में, आनुवंशिक उत्परिवर्तन के कारण लाल रक्त कोशिकाएं अर्धचंद्राकार या हंसिया के आकार की हो जाती हैं। सिकल सेल रोग में, लाल रक्त कोशिकाएं आसानी से नहीं चल पाती हैं और शरीर में रक्त के प्रवाह को रोक सकती हैं। इससे स्ट्रोक, संक्रमण और कई अन्य स्वास्थ्य समस्याएं हो सकती हैं।

सिकल सेल रोग आजीवन रहने वाला रोग है। अब तक बोन मैरो ट्रांसप्लांट ही इस बीमारी का एकमात्र इलाज था। लेकिन दिसंबर 2023 में अमेरिका ने दो तरह की थेरेपी को मंजूरी दे दी. एक थेरेपी में, शरीर में एक अतिरिक्त जीन जोड़ा जाता है और दूसरे में, एक मौजूदा जीन को संशोधित किया जाता है।