अमेरिका से जयपुर पहुंचा दुनिया का सबसे महंगा इंजेक्शन!

17 करोड़ रुपए कीमत का दुनिया का सबसे महंगा इंजेक्शन ‘ज़ोलगैनेस्मा’ जयपुर पहुंच गया है। यह इंजेक्शन दुर्लभ आनुवांशिक बीमारी ‘स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी’ से पीड़ित लिटिल हार्ट को जीवनदान देगा। आइए जानते हैं कि अमेरिका से आया यह खास इंजेक्शन इतना महंगा क्यों है और क्या है यह दुर्लभ बीमारी।

स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (एसएमए) एक दुर्लभ न्यूरोमस्कुलर विकार है जो शिशुओं में कमजोर मांसपेशियों का कारण बनता है, जिससे शारीरिक गतिविधियां करना मुश्किल हो जाता है। आज के लेख में हम स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी के बारे में विस्तार से जानेंगे। इसमें इसके लक्षण, कारण, निदान और उपचार की संभावनाएं शामिल हैं।

स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (एसएमए) क्या है?

स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (एसएमए) एक आनुवंशिक न्यूरोमस्कुलर विकार है। इसमें एक महत्वपूर्ण जीन में खराबी के कारण शरीर पर्याप्त मात्रा में SMN1 प्रोटीन का उत्पादन नहीं कर पाता है। यह प्रोटीन तंत्रिका कोशिकाओं के लिए स्वस्थ मांसपेशियों और उनकी कार्यक्षमता को बनाए रखने के लिए आवश्यक है। SMN1 प्रोटीन की कमी के कारण मांसपेशियां धीरे-धीरे कमजोर हो जाती हैं, जिससे शारीरिक गतिविधियां करने में दिक्कत होती है।

एसएमए के प्रकार

एसएमए के मुख्य रूप से चार मुख्य प्रकार हैं, जिन्हें रोग की गंभीरता और लक्षणों की शुरुआत के समय के आधार पर विभाजित किया गया है।

एसएमए प्रकार 1 (वेर्डनिग-हॉफमैन रोग):  यह सबसे गंभीर प्रकार है, जो आमतौर पर जन्म के कुछ महीनों के भीतर दिखाई देता है। इस स्थिति में बच्चों को सांस लेने में दिक्कत होती है, वे अपना सिर भी नहीं उठा पाते और मांसपेशियों का विकास रुक जाता है।

एसएमए टाइप 2 (इंटरमीडिएट एसएमए):  यह एक मध्यम गंभीर प्रकार है, जिसके लक्षण आमतौर पर 6 महीने से 18 महीने की उम्र के बीच दिखाई देते हैं। इसमें बच्चे बैठ तो सकते हैं लेकिन खड़े होने या चलने में दिक्कत होती है।

एसएमए प्रकार 3 (कुगेलबर्ग-वेलैंडर रोग):  यह सबसे कम गंभीर प्रकार है, जो आमतौर पर बचपन या वयस्कता में शुरू होता है। इसमें धीरे-धीरे मांसपेशियों में कमजोरी बढ़ने लगती है और चलने-फिरने में दिक्कत होने लगती है।

एसएमए टाइप 4 (वयस्क-शुरुआत एसएमए):  यह एसएमए की एक दुर्लभ बीमारी है जो वयस्कों में होती है। इसके लक्षण धीरे-धीरे बढ़ते हैं, जिनमें थकान, मांसपेशियों में कमजोरी और कंपकंपी शामिल हैं।

एसएमए के लक्षण

एसएमए के लक्षण रोग के प्रकार और गंभीरता के आधार पर भिन्न हो सकते हैं, लेकिन कुछ सामान्य लक्षणों में शामिल हैं

– शिशुओं को स्तनपान कराने में कठिनाई

– मांसपेशियों में कमजोरी

– शारीरिक गतिविधियों में कठिनाई, जैसे बैठना, खड़ा होना, खड़े होना या चलना

– सांस लेने में दिक्क्त

– मांसपेशियों में ऐंठन

– निगलने में कठिनाई।

एसएमए के कारण

एसएमए एक आनुवांशिक बीमारी है जो माता-पिता से विरासत में मिलती है। यह SMN1 जीन में दोष के कारण होता है, जो मोटर न्यूरॉन्स के विकास और अस्तित्व के लिए आवश्यक प्रोटीन का उत्पादन करता है। खराब जीन के कारण पर्याप्त प्रोटीन का उत्पादन नहीं हो पाता है, जिसके परिणामस्वरूप मोटर न्यूरॉन्स क्षतिग्रस्त हो जाते हैं और मर जाते हैं।

निदान एवं उपचार

एसएमए का निदान आनुवंशिक परीक्षण, रक्त परीक्षण और इलेक्ट्रोमायोग्राफी (ईएमजी) सहित विभिन्न तरीकों से किया जा सकता है। हालाँकि एसएमए का कोई इलाज नहीं है, लेकिन कुछ उपचार लक्षणों को कम करने और जीवन की गुणवत्ता में सुधार करने में मदद कर सकते हैं। इस बीमारी के इलाज के लिए ज़ोल्गेन्स्मा नामक दवा बनाई गई है।

ज़ोलगेन्स्मा क्या है?

स्विस फार्मास्युटिकल कंपनी नोवार्टिस द्वारा विकसित ज़ोलगेन्स्मा को एसएमए के इलाज के लिए डिज़ाइन किया गया है। ज़ोल्गेन्स्मा मोटर न्यूरॉन कोशिकाओं में एसएमएन जीन की एक कार्यात्मक प्रतिलिपि प्रदान करता है, जिससे एसएमए वाले बच्चों में मांसपेशियों की गति और कार्य में सुधार होता है।

ज़ोल्गेन्स्मा की कीमत इतनी अधिक क्यों है?

विशेषज्ञों के मुताबिक, भारत में ज़ोल्गेन्स्मा की कीमत लगभग 17 करोड़ रुपये है क्योंकि इसमें बहुत सारे शोध और विकास शामिल हैं। सीमित बाजार आकार और जान बचाने की क्षमता भी इसकी ऊंची कीमत का कारण है। हालाँकि इसकी शुरुआती लागत अधिक है, विशेषज्ञों का तर्क है कि ज़ोल्गेन्स्मा के दीर्घकालिक लाभ एसएमए उपचार और देखभाल से जुड़ी स्वास्थ्य देखभाल लागत की भरपाई कर सकते हैं।